Согласно результатам, опубликованным в понедельник, врачи впервые применили генную терапию для восстановления частичного зрения у слепого человека.
Исследовательская группа генетически изменила ганглиозные клетки сетчатки, чтобы они стали светочувствительными у человека, зрение которого было нарушено пигментным ретинитом, генетическим заболеванием, которое разрушает клетки, которые поглощают и преобразуют свет в сигналы мозга .
Используя специальные очки, 58-летний мужчина перешел от полной слепоты к способности обнаруживать большой блокнот, меньшую коробку для скоб, стеклянные стаканы и даже полосы на пешеходном переходе, сообщили исследователи в июньском номере журнала Nature. Медицина .
«Это первый в истории пациент, который сообщает о каких-либо улучшениях с помощью оптогенетики», генной терапии, которая сделала новые клетки светочувствительными, — сказал ведущий исследователь доктор Хосе-Ален Сахель, председатель офтальмологии в Университете Питтсбурга.
Доктор Ричард Розен, руководитель службы сетчатки в системе здравоохранения Mount Sinai в Нью-Йорке, назвал эту новость «очень, очень захватывающей».
«Это работает потенциально для всего диапазона пациентов, страдающих заболеваниями, вызывающими слепоту», включая повреждение сетчатки, — сказал Розен, не участвовавший в исследовании.
Структуру сетчатки человека лучше всего описать как перевернутую. Светочувствительные фоторецепторы находятся в дальнем конце сетчатки, в то время как ганглиозные клетки спереди передают визуальную информацию от фоторецепторов в мозг через зрительный нерв.
В области оптогенетики происходит генетическое изменение клеток, в результате чего они производят светочувствительные белки, называемые канальными родопсинами.
В этом случае исследователи использовали оптогенетику, чтобы сделать верхний слой ганглиозных клеток светочувствительным, минуя нефункционирующий нижний слой фоторецепторов.
Исследователи ввели в глаз мужчине выдолбленный вирус простуды, содержащий генетическое кодирование канального родопсина под названием ChrimsonR, способного воспринимать янтарный свет.
После того, как его сетчатке дали пять месяцев на то, чтобы принять генетическое изменение, они снабдили его набором специальных очков, которые проецируют визуальные изображения на сетчатку в диапазоне длин волн янтарного света.
По словам Сахеля, мужчине пришлось тренироваться в очках, но после семи месяцев тренировок он начал спонтанно сообщать о признаках улучшения зрения.
«Мозг должен выучить новый язык, исходящий от сетчатки, потому что то, что эти ганглиозные клетки сообщают мозгу, не является нормальной активностью ганглиозных клеток» , — сказал старший научный сотрудник д-р Ботонд Роска, директор-основатель Института молекулярных и биохимических исследований. Клиническая офтальмология Базель в Швейцарии.
Показания электроэнцефалограммы (ЭЭГ), которые измеряют электрическую активность мозга, показали, что мозг человека действительно реагировал на визуальный сигнал глаза.
Загрузка...
