Бет Дролет, заведующая кафедрой дерматологии Школы медицины и общественного здравоохранения Университета Висконсина, мотивирована рассказами о боли и обезображивании, которые испытывают некоторые из ее пациентов.
Она лечит пациентов с сосудистыми аномалиями, которые являются результатом аномального развития кровеносных и лимфатических сосудов и иногда сопровождаются чрезмерным разрастанием костей и мягких тканей. Со временем пациенты с этими аномалиями могут страдать от боли и потери функций из-за множества факторов, включая сгустки крови, кровотечение и прогрессирующий рост кровеносных сосудов.
Несмотря на успехи в открытии генов , лечение остается в основном процедурным путем хирургического вмешательства и других инвазивных процедур. Облегчение от этих методов лечения чаще всего временное.
Дроле пытается изменить это, продвигая клинические исследования на ранней стадии, чтобы предложить более длительную помощь своим пациентам и другим людям. Многоцентровое исследование в UW-Madison находится на первой фазе и тестирует персонализированное лекарство для местного применения в форме геля как способ лечения сосудистых аномалий.
«Это испытание действительно является воплощением точной медицины», — говорит Дроле. «Мы оцениваем каждого пациента, прежде чем он войдет в испытание, чтобы определить, какой ген мутирован в его пороке развития. Как только у нас есть эти данные, мы используем лекарство, разработанное для нацеливания на конкретный путь, который изменил мутировавший ген».
Гель для местного применения под названием VT30 Topical Gel позволяет Дролету и другим исследователям доставлять лекарство непосредственно в пораженные ткани через кожу пациента, что также ограничивает воздействие лекарства на здоровые ткани.
«Доставка нужного лекарства нужному пациенту и введение его точно в ткани, которые нуждаются в лекарстве, увеличит эффективность, одновременно снизив риск непредвиденных побочных эффектов — прецизионная медицина», — говорит Дролет.
В фазу 1/2 исследования были включены пациенты с венозными, лимфатическими и венолимфатическими мальформациями, которые представляют собой опухолевидные поражения, сочетающие структуры венозных и лимфатических сосудов. В исследовании оценивается безопасность препарата и насколько хорошо пациенты переносят его использование.
Большинство этих сосудистых мальформаций вызвано мутациями в генах, которые управляют формированием сосудов, называемых PIK3CA и TEK, что приводит к чрезмерной активации путей, участвующих в их развитии.
Дроле говорит, что идея создать лекарство для лечения сосудистых аномалий на самом деле пришла ей во сне. А теперь его сняли.
«У нас была сеть из 16 институтов, чтобы выяснить, какие гены вызывают сосудистые аномалии, и как только мы и другие обнаружили эти гены, промышленность заинтересовалась перепрофилированием противораковых препаратов для лечения этого редкого заболевания», — объясняет Дролет. «Это первое в мире испытание по применению таргетной генной терапии в виде крема для сосудистых аномалий. Это трансформация».
Загрузка...
