Согласно результатам исследования, опубликованным в Журнале клинической онкологии, лечение иметелстатом привело к устойчивой независимости от переливания для некоторых пациентов с миелодиспластическим синдромом с низким риском переливания крови .
«Известно, что теломераза активна у многих пациентов с миелодиспластическими синдромами , что связано с худшим прогнозом и может способствовать проявлению заболеваний, включая анемию», — Дэвид П. Стинсма, доктор медицины, FACP, доцент медицины Гарвардской медицинской школы. сказал Хилио. «Иметелстат [GRN163L, Geron Corp.] — это первый в своем классе ингибитор теломеразы, и исследования фазы 1 показали, что у некоторых пациентов с миелоидными новообразованиями наблюдалось улучшение при анемии ».
Лечение иметелстатом обеспечило длительную независимость от переливания для некоторых пациентов с миелодиспластическим синдромом с низким риском переливания крови.
Лечение иметелстатом обеспечило длительную независимость от переливания для некоторых пациентов с миелодиспластическим синдромом с низким риском переливания крови.
Существуют ограниченные варианты лечения для пациентов с миелодиспластическим синдромом низкого риска, которые зависят от переливания эритроцитов и имеют рецидив после или невосприимчивы к средствам, стимулирующим эритропоэз.
Дэвид Стинсма, доктор медицины
Дэвид П. Стинсма
Для фазы 2, многоцентрового открытого исследования с одной группой, Стинсма и его коллеги стремились оценить безопасность и эффективность иметелстата среди 57 пациентов (средний возраст 71 год; диапазон 46-83; 56% мужчин) с низким -рисковый миелодиспластический синдром. Пациенты получали 2-часовую внутривенную инфузию 7,5 мг / кг иметелстата каждые 4 недели до прогрессирования заболевания, неприемлемой токсичности, отзыва согласия или отсутствия ответа.
Средняя продолжительность лечения составляла 8,2 месяца, в среднем — восемь курсов лечения.
Первичной конечной точкой служил показатель независимости от переливания эритроцитов за восемь недель. Вторичные конечные точки включали частоту независимости от переливания эритроцитов в течение 24 недель, продолжительность независимости от переливания, гематологическое улучшение, частоту ответа эритроидов и безопасность.
Медиана последующего наблюдения составила 16,4 месяца для всей популяции и 15,7 месяца для подгруппы из 38 пациентов, которые не были del (5q) и не лечились гипометилирующим агентом или леналидомидом (Revlimid, Bristol Myers Squibb).
Загрузка...
