Новая терапия CAR T-клетками, разработанная исследователями из UCL и предназначенная для лечения раковых опухолей, показала многообещающие первые результаты у детей с нейробластомой, редкой формой детского рака.
Для этого принципиального исследования исследователи из Института здоровья детей на Грейт-Ормонд-стрит (GOS ICH) и Института рака Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе модифицировали собственные Т-клетки (тип иммунных клеток), предоставив им возможность распознавать и уничтожать опухолевые клетки нейробластомы.
Двенадцать детей с рецидивирующей или рефрактерной (когда заболевание не поддается лечению) нейробластомой проходили лечение в рамках фазы I клинического исследования Cancer Research, финансируемого Великобританией.
Исследование, опубликованное в Science Translational Medicine , является одним из первых исследований, демонстрирующих, что CAR T-клетки достигают быстрой регрессии против солидного рака (не рака крови). Хотя положительные эффекты длились недолго, исследование предоставляет важные доказательства того, что это специфическое лечение CAR Т-клетками может быть использовано в качестве будущего лечения детей с солидным раком.
Нейробластома — это редкий тип рака, который в основном поражает младенцев и детей младшего возраста и развивается из специализированных нервных клеток (нейробластов), оставшихся после развития ребенка в утробе матери.
Ежегодно до 100 детей в Великобритании заболевают нейробластомой. Современное лечение детей с агрессивным типом нейробластомы включает хирургическое удаление, химиотерапию с трансплантацией стволовых клеток, лучевую терапию и терапию антителами. Несмотря на это интенсивное лечение, длительная выживаемость составляет 50-60 процентов.
В CAR T-клеточной терапии, типе иммунотерапии, T-клетки конструируются так, чтобы содержать на своей поверхности молекулу, называемую рецептором химерного антигена (CAR), которая может специфически распознавать раковые клетки.
Для этого исследования собственные Т-клетки пациентов были модифицированы с помощью CAR для нацеливания на поверхностный белок GD2, который в большом количестве присутствует почти во всех клетках нейробластомы, но обнаруживается на очень низких уровнях в здоровых клетках.
Исследователи обнаружили, что при использовании достаточной дозы модифицированных CAR Т-клеток это лечение вызывало быстрое уменьшение размера опухоли у некоторых пациентов. Эти эффекты были временными. Важно отметить, что у всех пациентов CAR T-клетки не вызывали каких-либо вредных побочных эффектов в здоровых тканях, которые экспрессируют молекулу GD2.
Ведущий автор, доктор Карин Страатхоф, руководитель исследовательской группы в UCL GOS ICH и консультант педиатрического онколога больницы NHS Trust на Грейт-Ормонд-стрит, сказала: «Отрадно видеть противоопухолевую активность, вызываемую этими модифицированными Т-клетками у некоторых пациентов по этому исследованию.