Новое лекарство, открытое в результате исследовательского сотрудничества между Университетом Баффало и Tetra Therapeutics, сделало важный шаг к тому, чтобы стать первым в своем классе препаратом для лечения синдрома ломкой Х-хромосомы, ведущей генетической причины аутизма.
Препарат BPN14770 показал положительные результаты во второй фазе клинического исследования . Инновационное лечение улучшило когнитивные функции у взрослых пациентов мужского пола с синдромом ломкой Х-хромосомы.
По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний, синдром ломкой Х-хромосомы — генетическое заболевание, от которого нет лечения, — является наиболее известной причиной наследственной умственной отсталости.
«Мы очень рады результатам этого исследования», — сказал Марк Герни, доктор философии, основатель и главный исполнительный директор Tetra Therapeutics. «Помимо безопасности и хорошей переносимости, лечение BPN14770 привело к значительному улучшению когнитивных функций, особенно в языковых областях, и мы также увидели клинически значимое улучшение общего повседневного функционирования. Эти результаты подтверждают наш подход к лечению этого заболевания с помощью механизма который направлен на устранение основного дефицита в расстройстве «.
Исследование было проведено в Медицинском центре Университета Раша главным исследователем и детским неврологом Элизабет Берри-Кравис, доктором медицины. Финансирование было предоставлено Исследовательским фондом FRAXA, некоммерческой организацией, занимающейся финансированием исследований синдрома ломкой Х-хромосомы.
Доклиническое исследование BPN14770 было завершено в результате сотрудничества между Школой фармации и фармацевтических наук Университета Калифорнии Джеймсом М. О’Доннеллом, доктором философии, деканом и профессором, и Ин Сюй, доктором медицины, доктором философии, доцентом-исследователем, и биотехнологическая компания Tetra Therapeutics.
Препарат подавляет активность фосфодиэстеразы-4D, фермента, который играет ключевую роль в формировании памяти, обучении, нейровоспалении и черепно-мозговой травме. Предыдущие исследования показали, что BPN14770 может способствовать созреванию связей между нейронами, которые нарушены у пациентов с синдромом ломкой Х-хромосомы.
Загрузка...
