Penn Medicine сотрудничает с Regeneron, чтобы исследовать доставку коктейля антител COVID-19 через платформу генной терапии

ФИЛАДЕЛЬФИЯ. В рамках нового исследовательского сотрудничества Пенсильванского университета (Пенсильвания) с Regeneron Pharmaceuticals, Inc. будет изучено, может ли смесь исследуемых антител касиривимаба и имдевимаба Regeneron предотвратить инфекцию COVID-19 при интраназальной доставке через векторы аденоассоциированного вируса (AAV). Коктейль антител Регенерона (казиривимаб и имдевимаб, вводимые вместе) изучается в клинических испытаниях для лечения и профилактики COVID-19, и недавно Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало разрешение на экстренное применение у некоторых пациентов из группы высокого риска с COVID-19 от легкой до умеренной.

Пионер генной терапии Джеймс Уилсон, доктор медицины, доктор философии, профессор медицины и директор Программы генной терапии и Центра лечения сирот в Медицинской школе Перельмана Пенна, и его команда будут работать с Regeneron над изучением безопасности и эффективности использования векторов AAV для ввести последовательность вирус-нейтрализующих антител коктейля непосредственно в эпителиальные клетки носа. Это новое сотрудничество представит применение AAV, которые традиционно использовались для генной терапии смертельных генетических заболеваний, для борьбы с вирусом, который заразил более 50 миллионов человек по всему миру и на сегодняшний день унес жизни 1,25 миллиона человек.

«Борьба с COVID-19 требует самых творческих подходов к профилактике, тестированию и лечению этого заболевания», — сказал Уилсон. «Ранние клинические данные Regeneron показывают, что их исследуемая комбинация антител может сыграть роль в лечении болезни и снижении тяжести инфицированных. Мы надеемся использовать вирус-нейтрализующую способность этого коктейля антител для предотвращения COVID-19, также используя новый механизм доставки.

«Преимущество AAV в этом применении состоит в том, что после однократного введения можно достичь устойчивой экспрессии антител в слизистой оболочке носа, которая является местом инфекции», — сказал он. «В отличие от традиционных вакцин, доставка антител с помощью AAV обеспечивает быстрое начало ответа и не зависит от необходимости для реципиента создавать ответ иммунной системы с течением времени. Эта последняя функция может быть особенно привлекательной для людей с ослабленной иммунной системой, таких как пожилые люди, или людей, нуждающихся в быстрой защите, например, передовых медицинских работников ».

Одна из главных целей Уилсона на протяжении всей его карьеры заключалась в разработке новых методов доставки генов в клетки. Он руководил своей лабораторией в GTP, чтобы открыть семейство вирусов AAV, обнаруженных в тканях приматов, которые можно сконструировать для переноса здоровой ДНК в нужные клетки. Векторы AAV — наиболее часто используемые сегодня вирусные векторы — были разработаны лабораторией Уилсона в Пенсильвании в основном для лечения редких и орфанных заболеваний. В 2019 году лаборатория Уилсона отметила одобрение FDA Zolgensma, первого одобренного препарата для лечения спинальной мышечной атрофии. Ранняя разработка этого препарата стала возможной благодаря открытию изолята AAV в лаборатории Уилсона. В биофармацевтической промышленности по меньшей мере 90 доклинических программ и 40 клинических программ используют векторы AAV Вильсона.

«Ученые Regeneron специально выбрали казиривимаб и имдевимаб, чтобы блокировать инфекционность SARS-CoV-2, вируса, вызывающего COVID-19, и на данный момент мы были воодушевлены многообещающими клиническими данными», — сказал Христос Киратсус, доктор философии, вице-президент по исследованиям. , Инфекционные заболевания и технологии вирусных векторов в Regeneron . «В стремлении использовать передовые научные достижения, чтобы помочь положить конец этой разрушительной и часто очень разрушительной болезни, мы рады изучить альтернативные механизмы доставки, такие как AAV, которые могут расширить потенциальные преимущества этой исследовательской терапии для еще большего числа людей по всему миру. ”

На сегодняшний день было показано, что AAV является особенно надежным методом введения антител в организм, поскольку геном AAV, кодирующий терапевтическое антитело, остается стабильным в ядре трансдуцированных клеток. На данный момент в клинических испытаниях казиривимаб и имдевимаб вводятся вместе путем внутривенной или подкожной инъекции, при этом данные показывают, что уровни антител сохраняются в течение месяца или более. Основываясь на данных доклинических исследований Regeneron, показывающих, что коктейль антител может предотвратить заражение на животных моделях, команда Уилсона надеется, что введение терапии с помощью однократной дозы AAV сможет обеспечить аналогичную защиту на потенциально более длительный срок.

Автор:

Читайте также

Если у вас остались вопросы, вы можете найти ответ в специальном разделе, либо задать свой вопрос нашим экспертам.

Вячеслав Голосов Вячеслав Голосов
  • ортопедия
  • врач 1 категории
  • 14 лет опыта
Андрей Ляховчук Андрей Ляховчук
  • травматология, ортопедия
  • врач 2 категории
  • 7 лет опыта
Задать вопрос врачу
Понравилась статья? Поделиться с друзьями:
Добавить комментарий

;-) :| :x :twisted: :smile: :shock: :sad: :roll: :razz: :oops: :o :mrgreen: :lol: :idea: :grin: :evil: :cry: :cool: :arrow: :???: :?: :!:

Содержание
Adblock
detector