Ученые из Тринити-колледжа в Дублине разработали новый подход к генной терапии, который обещает за один день вылечить глазное заболевание, которое приводит к прогрессирующей потере зрения и затрагивает тысячи людей по всему миру.
Исследование, в котором участвовали клинические группы Королевской больницы глаза и уха Виктории и больницы Mater, также имеет значение для гораздо более широкого набора неврологических расстройств, связанных со старением.
Сегодня ученые публикуют свои результаты в ведущем журнале Frontiers in Neuroscience .
Доминирующая атрофия зрительного нерва (ДОА)
Характеризуется дегенерацией зрительных нервов, DOA обычно начинает вызывать симптомы у пациентов в раннем взрослом возрасте. К ним относятся умеренная потеря зрения и некоторые дефекты цветового зрения, но степень тяжести варьируется, симптомы могут со временем ухудшаться, а некоторые люди могут ослепнуть. В настоящее время нет способа предотвратить или вылечить DOA.
Ген (OPA1) предоставляет инструкции по производству белка, который содержится в клетках и тканях по всему телу и имеет решающее значение для поддержания надлежащего функционирования митохондрий, которые являются производителями энергии в клетках.
Без белка, продуцируемого OPA1, функция митохондрий является неоптимальной, а митохондриальная сеть, которая в здоровых клетках хорошо взаимосвязана, сильно нарушена.
Для людей, живущих с DOA, именно мутации в OPA1 и дисфункциональных митохондриях ответственны за начало и прогрессирование заболевания.
Изображение с флуоресцентного микроскопа с митохондриями, выделенными золотом. В этой клетке полностью отсутствует белок OPA1, и митохондрии фрагментированы. Предоставлено: профессор Джейн Фаррар и доктор Дэниел Мэлони, Тринити-колледж в Дублине.
Новая генная терапия
Ученые во главе с доктором Дэниелом Мэлони и профессором Джейн Фаррар из Тринити-школы генетики и микробиологии разработали новую генную терапию , которая успешно защитила зрительную функцию мышей, которым вводили химические вещества, нацеленные на митохондрии, и которые, следовательно, жили с дисфункциональные митохондрии.
Ученые также обнаружили, что их генная терапия улучшила работу митохондрий в клетках человека, содержащих мутации в гене OPA1, что вселяет надежду, что это может быть эффективным для людей.
Доктор Мэлони, научный сотрудник, сказал:
«Мы использовали хитроумную лабораторную технику, которая позволяет ученым вводить определенный ген в клетки, которые в нем нуждаются, с помощью специально созданных безопасных вирусов. Это позволило нам напрямую изменить функционирование митохондрий в обработанных нами клетках , повысив их способность производить энергия, которая, в свою очередь, помогает защитить их от повреждения клеток.
«Интересно, что наши результаты демонстрируют, что эта генная терапия на основе OPA1 потенциально может принести пользу при таких заболеваниях, как DOA, которые возникают из-за мутаций OPA1, а также, возможно, при более широком спектре заболеваний, связанных с дисфункцией митохондрий ».
Важно отметить, что дисфункция митохондрий вызывает проблемы в ряде других неврологических расстройств, таких как болезнь Альцгеймера и Паркинсона. Воздействие со временем нарастает, поэтому многие могут связывать такие нарушения со старением.
Профессор Фаррар, профессор-исследователь, добавил:
«Мы очень воодушевлены перспективой этой новой стратегии генной терапии, хотя важно подчеркнуть, что еще предстоит пройти долгий путь с точки зрения исследований и разработок, прежде чем этот терапевтический подход может однажды стать доступным в качестве лечения.
«Мутации OPA1 участвуют в DOA, и поэтому этот терапевтический подход на основе OPA1 имеет отношение к DOA. Однако митохондриальная дисфункция вовлечена во многие неврологические расстройства, которые в совокупности влияют на миллионы людей во всем мире. митохондриальная дисфункция приносит пользу и тем самым оказывает большое влияние на общество. Работая вместе с пациентами в течение многих лет, страдающих зрительными и неврологическими расстройствами, было бы привилегией сыграть роль в лечении, которое однажды может помочь многим ».
Загрузка...
