Ученые из Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute создали лекарство, которое может заманить стволовые клетки в поврежденные ткани и повысить эффективность лечения. Это первое и главное научное достижение в области регенеративной медицины. Открытие, опубликованное в Proceedings of the National Academy of Sciences ( PNAS ), может улучшить существующие методы лечения стволовыми клетками, предназначенные для лечения таких неврологических расстройств, как повреждение спинного мозга, инсульт, боковой амиотрофический склероз (ALS) и другие нейродегенеративные расстройства; и расширить их использование для новых состояний, таких как сердечные заболевания или артрит.
Токсичные клетки (зеленые) исчезли, когда мыши с нейродегенеративным состоянием получили как терапевтические стволовые клетки (красные), так и лекарство SDV1a, что соответствовало увеличению продолжительности жизни и задержке появления симптомов. Эти результаты предполагают, что SDV1a можно использовать для повышения эффективности лечения стволовыми клетками.
«Способность указывать стволовой клетке, куда идти в теле или в конкретную область данного органа, — это Святой Грааль для регенеративной медицины», — говорит Эван Ю. Снайдер, доктор медицинских наук, профессор и директор Центра. по стволовым клеткам и регенеративной медицине в Sanford Burnham Prebys и старший автор исследования. «Теперь, впервые в истории, мы можем направить стволовую клетку в желаемое место и сфокусировать ее терапевтическое воздействие».
Около 15 лет назад Снайдер и его команда обнаружили, что стволовые клетки вызывают воспаление — биологическую «пожарную тревогу», которая сигнализирует о повреждении. Однако использовать воспаление в качестве лечебной приманки невозможно, поскольку воспалительная среда может нанести вред организму. Таким образом, ученые искали инструменты, которые помогут стволовым клеткам мигрировать — или «домой» — в желаемые места тела. Этот инструмент может быть полезен при расстройствах, при которых начальные воспалительные сигналы исчезают с течением времени, таких как хроническое повреждение спинного мозга или инсульт, а также при состояниях, в которых роль воспаления не совсем понятна, например, болезни сердца.
«Благодаря десятилетиям инвестиций в науку о стволовых клетках мы добились огромного прогресса в понимании того, как работают эти клетки и как их можно использовать, чтобы обратить вспять травму или болезнь», — говорит Мария Т. Миллан, доктор медицины, президент и генеральный директор компании Калифорнийский институт регенеративной медицины (CIRM), который частично профинансировал исследование. Группа доктора Снайдера определила лекарство, которое может повысить способность нервных стволовых клеток возвращаться к участкам повреждения и инициировать восстановление. Этот кандидат может помочь ускорить разработку методов лечения стволовыми клетками для таких состояний, как травма спинного мозга и болезнь Альцгеймера. »
Наркотик только с «хорошими частями»
В ходе исследования ученые модифицировали CXCL12 — воспалительную молекулу, которая ранее обнаружила, что команда Снайдера может направлять заживление стволовых клеток на участки, нуждающиеся в ремонте, — чтобы создать лекарство под названием SDV1a. Новый препарат работает за счет усиления связывания стволовых клеток и минимизации воспалительной передачи сигналов — и его можно вводить куда угодно, чтобы заманить стволовые клетки в определенное место, не вызывая воспаления.
«Поскольку воспаление может быть опасным, мы модифицировали CXCL12, убрав опасный элемент и максимально увеличив его полезность», — говорит Снайдер. «Теперь у нас есть лекарство, которое привлекает стволовые клетки к области патологии, но не вызывает и не усугубляет нежелательное воспаление».
Чтобы продемонстрировать, что новый препарат может повысить эффективность лечения стволовыми клетками, исследователи имплантировали SDV1a и человеческие нейральные стволовые клетки в мозг мышей с нейродегенеративным заболеванием, называемым болезнью Сандхоффа. Этот эксперимент показал, что SDV1a помогает нервным стволовым клеткам человека мигрировать и выполнять лечебные функции, включая увеличение продолжительности жизни, отсрочку появления симптомов и сохранение двигательной функции намного дольше, чем у мышей, которые не получали лекарство. Важно отметить, что воспаление не активировалось, а стволовые клетки смогли подавить любое ранее существовавшее воспаление.
Загрузка...
